北京大学人民医院栗占国团队新突破：低剂量白介素-2为百万白塞病患者提供治疗新选择

近日，北京大学人民医院风湿免疫科栗占国教授团队在国际权威期刊Nature子刊Nature Communications在线发表了低剂量白介素-2（Ld-IL2）治疗白塞病（BD）的研究成果：“Efficacy and safety of low-dose interleukin 2 for Behçet’s syndrome: a randomized, placebo-controlled, double-blind, phase 2 clinical trial”。

该研究通过一项随机、双盲、安慰剂对照的II期临床研究首次证实，对于活动性白塞病，低剂量白介素-2疗效显著，达治疗终点，能够有效控制患者的病情活动，且安全性良好，这也是国际上第一次将Ld-IL2成功用于治疗白塞病的随机双盲对照研究。

百万患者的困境：罕见病不“罕见”，治疗缺口亟待填补

白塞病，一种听起来陌生的系统性自身免疫病，却已被列入我国第二批罕见病目录。尽管被归为“罕见病”，但受我国庞大人口基数影响，患病人群已达百万级别，且多数患者病程长、预后差，就诊率和缓解率均偏低。

这种疾病的危害远超想象，可累及全身多个脏器和系统，引发动脉瘤、肺栓塞、葡萄膜炎、肠道溃疡等严重并发症，极端情况下甚至危及生命。其中，复发性口腔溃疡是其最常见的临床表现，频繁发作的溃疡不仅带来剧烈疼痛，更严重影响患者的日常生活与进食质量。

更令人揪心的是，目前国内外尚无针对白塞病的适应症药物，传统治疗主要依赖沙利度胺、秋水仙碱等药物。这些药物不仅起效缓慢、需要长期服用，还伴随常见不良反应，且整体临床缓解率不高，难以有效控制病情进展，许多患者因此错失早期最佳治疗时机。

重磅研究出炉：Ld-IL2实现治疗新突破

为破解白塞病治疗难题，栗占国教授团队开展了一项随机、双盲、安慰剂对照的II期临床研究，这也是国际上首次将Ld-IL2成功用于白塞病治疗的此类研究。研究筛选了60名活动性白塞病患者，这些患者均对於外用激素或系统治疗药物疗效不佳，或无法耐受药物副作用。

研究中，患者被随机分为两组，分别接受Ld-IL2治疗（100 万 IU ，皮下注射，隔日一次，治疗 12 周，后续随访 12 周。）和安慰剂治疗，核心观察终点包括治疗12周时的口腔溃疡数目、外阴溃疡数目、疼痛评分、疾病活动度评分及生活质量评分等多项指标，同时延伸观察至24周以评估疗效持续性。

研究结果令人振奋：治疗12周时，Ld-IL2组患者平均口腔溃疡数目仅为0.69±1.05个，显著低于安慰剂组的1.57±0.90个（P=0.001），差异具有统计学意义；外阴溃疡数目也明显少于安慰剂组。此外，在0-12周期间，Ld-IL2组患者的口腔溃疡疼痛评分（VAS）、白塞病疾病活动度评分（BSAS、BDCAF）及生活质量评分（BD-QOL）的改善程度，均显著优于安慰剂组。即使在24周的拓展观察期内，Ld-IL2仍能稳定改善患者的疾病活动状态。

免疫机制揭秘+良好安全性，为临床应用筑牢基础

同期开展的免疫学分析，进一步揭示了Ld-IL2治疗白塞病的作用机制：它能显著提升患者体内调节T细胞（Treg）水平，同时快速下调效应T细胞（Teff）与Treg的比例，充分发挥了免疫稳态作用，实现对疾病的控制，从根源上发挥治疗作用。

更值得关注的是，Ld-IL2治疗的安全性表现优异。整个研究过程中，未出现感染及其他严重不良反应，这为其后续进入临床应用、惠及更多患者奠定了坚实的安全基础。

临床意义深远：开启白塞病治疗新篇章

这项研究的成功，不仅首次证实了Ld-IL2治疗活动性白塞病的有效性和安全性，更填补了该疾病新型治疗药物的临床空白，为百万白塞病患者提供了全新的治疗选择。

未来，随着研究的进一步推进，Ld-IL2有望成为白塞病治疗的新方案，改变传统治疗的困境，帮助更多患者摆脱复发性溃疡的折磨，有效控制病情进展，提升生活质量。北大人民医院团队的这一成果，也为自身免疫性疾病的免疫调节治疗提供了新的思路，彰显了我国在风湿免疫领域的研究实力。