中国科学技术大学附属第一医院宣布,采用间充质干细胞联合造血干细胞移植方案,成功治愈两例早老症(HGPS)患者,这是全球首例该疗法成功应用于人类的案例。早老症由 LMNA 基因突变导致,患者衰老速度为正常人 8-10 倍,此前无有效治疗手段,平均寿命仅 14 岁。
治疗团队创新性采用 “双干细胞移植” 策略:先通过造血干细胞移植重建患者免疫体系,清除异常细胞;再输注间充质干细胞,其分泌的多种修复因子可抑制炎症反应、延缓血管老化。术后 18 个月随访显示,两名患者端粒长度显著延长,血管弹性改善 40%,皮肤松弛、关节僵硬等症状明显缓解,衰老相关指标趋近正常同龄人水平。该方案突破了基因缺陷类罕见病的治疗瓶颈,目前已纳入国家罕见病临床研究专项,将扩大至 Hutchinson-Gilford 综合征等更多早衰亚型。