肌萎缩侧索硬化（ALS，也叫做渐冻症）是一种威胁生命的神经退行性疾病，以运动神经元进行性丧失为特征，会导致不可逆转的残疾和死亡，患者中位生存期仅 2-3 年，目前治疗选择有限。

FDA批准的渐冻症治疗药物利鲁唑（Riluzole）通常只能延长几个月的生存期，因此，目前仍迫切需要更有效的渐冻症治疗方法。

5月9日，国际顶尖医学期刊《柳叶刀》（The Lancet）发表了一篇题为：Efficacy and safety of low-dose IL-2 as an add-on therapy to riluzole (MIROCALS): a phase 2b, double-blind, randomised, placebo-controlled trial 的临床研究论文。

这项临床试验结果提供了令人鼓舞的证据，表明了在标准疗法利鲁唑中添加低剂量 IL-2 治疗，可降低渐冻症患者死亡风险并减缓功能衰退进程。

研究表明，神经炎症被认为在 ALS 发病机制中起关键作用，调节性 T 细胞（Tregs）的数量和功能异常与 ALS 的严重程度和进展相关，而白细胞介素 - 2（IL-2）是 Tregs 存活和激活的关键细胞因子。

在这项随机、双盲、安慰剂对照的 2b 期临床试验中，研究团队严格筛选了 18 - 76 岁、症状持续时间≤24 个月、慢肺活量≥70% 且既往未接受过利鲁唑治疗的渐冻症患者。患者们首先要经历 12 - 18 周的利鲁唑单药导入期，随后，他们以 1 : 1 的比例被随机分配到两个阵营：皮下注射 200 万国际单位低剂量 IL - 2（每日 1 次，连续 5 天，每 28 天为 1 周期）组和安慰剂组，治疗持续 18 个月。

结果显示，220 例随机分配患者中，未经调整的生存分析显示，IL-2组死亡风险降低 19%；

基于预设预后协变量（包括 CSF-pNFH、年龄、ALSFRS-R 评分等）的 Cox 模型调整分析显示，IL-2 组死亡风险显著降低 68%，且治疗效果与CSF-pNFH 水平存在显著交互作用；

生物标志物分析显示，IL-2 治疗可显著增加 Tregs 绝对数量及比例，并降低血浆 CCL2 水平，且上述变化在各时间点持续存在。